Пациенты с МДС часто зависимы от переливаний

Что такое миелодиспластические синдромы (МДС)?

Увидеть больше

Это очень разнородная группа гематопоэтических опухолевых заболеваний, охватывающая множество подтипов. Их общей особенностью является дефицит клеток одной или нескольких кроветворных клеточных линий, то есть низкое количество лейкоцитов, включая гранулоциты, эритроциты или тромбоциты в периферической крови.

Эти заболевания можно разделить на миелодиспластические синдромы с более низким и более высоким риском. Этот термин связан с вероятностью превращения в острый миелоидный лейкоз, который оценивается путем анализа конкретных факторов, в том числе цитопения, некоторые цитогенетические аберрации или количество кроветворных линий, пораженных дисплазией костного мозга. Эти параметры суммируются и используются в соответствующих прогностических классификациях. Для МДС с более низким риском период выживания достигает многих лет. Болезнь часто довольно легкая даже в течение 10-12 лет, и бывает, что в начальный период она не требует лечения, а только постоянного наблюдения, то есть систематического мониторинга морфологии периферической крови. МДС с более высоким риском обычно развивают пациентов с острым миелоидным лейкозом в течение от нескольких месяцев до года.

Как диагностируется МДС?

Диагноз обычно ставится случайно, часто до того, как возникает какая-либо болезнь. Чаще всего подозрение на MDS появляется после проведения рутинных анализов крови, например, по указанию врача общей практики. Углубленная диагностика требует даже небольшого уменьшения количества лейкоцитов, небольшой анемии, снижения гемоглобина или снижения уровня тромбоцитов.

Следует подчеркнуть, что МДС является заболеванием пожилых людей. Средний возраст пациентов составляет около 70 лет, и заболеваемость увеличивается с возрастом. У пациентов, которые не проводят регулярные анализы крови, могут развиться симптомы, в основном связанные с дефицитом эритроцитов, такие как прогрессирующая слабость, хроническая усталость, снижение толерантности к физической нагрузке, ухудшение симптомов недостаточности или ишемическая болезнь сердца. Они характерны для более продвинутых стадий МДС. Важно не игнорировать их, например, из-за старения, переутомления или стресса.

Многие пациенты с МДС низкого риска практически зависят от переливания крови. Как часто необходимы переливания и от чего это зависит?

Как я уже упоминал, пациенты с МДС низкого риска обычно находятся под наблюдением на ранних стадиях. Однако часто по ходу болезни доходит до так называемого неэффективный гемопоэз, то есть уменьшение количества эритроцитов в периферической крови, несмотря на то, что они вырабатываются в нужном количестве костным мозгом. Это потому, что они не функционируют и быстрее разрушаются в селезенке.

Стоит добавить, что хотя анемия встречается у 70 процентов. Пациентам с МДС требуется не все переливания концентрата эритроцитов. Анемия обычно нарастает медленно, поэтому организм успевает приспособиться к дефициту эритроцитов и достаточно хорошо функционировать, по крайней мере, в течение некоторого времени. В конце концов, однако, если анемия усугубляется, возникает необходимость в переливании крови. Показанием к переливанию крови является снижение гемоглобина <8 г / дл. Первоначально переливания выполняются относительно редко, но по мере прогрессирования заболевания заболеваемость обычно увеличивается. В крайних случаях пациентам требуется переливание крови даже каждые 2-3 недели.

Какие побочные эффекты связаны с частыми переливаниями крови?

Наиболее распространенные ранние осложнения включают реакции переливания. Кроме того, хотя препараты крови в настоящее время проходят тестирование на наличие ВГВ, ВГС или ВИЧ, всегда существует риск серологическое окно, то есть отсутствие маркеров инфекции на ранней стадии заболевания, что может привести к передаче инфекции между донором и реципиентом. В свою очередь, повторные переливания крови связаны с так называемыми перегрузка железом, которая накапливается в различных органах и нарушает их функционирование. Это явление называется гемосидерозом и часто приводит к сердечной недостаточности, повреждению печени, эндокринным и иммунным нарушениям, что увеличивает риск заражения.

Согласно мировым стандартам, пациентам, которым требуется многократное переливание, рекомендуется одновременное хелатирующее лечение, позволяющее выводить из организма избыток железа. К сожалению, лекарства, доступные в Польше, требуют непрерывных внутривенных или подкожных инфузий в течение нескольких дней после переливания. Это чрезвычайно хлопотно, из-за нехватки медицинского оборудования, и в то же время невозможно выписать пациента, подключенного к инфузионному насосу, из больницы. Железобетонные хелаторы нового поколения не возвращаются, и почти ни один пациент не может себе их позволить.

Частые переливания крови — помимо угроз здоровью — также значительно снижают качество жизни пациентов.

Следует помнить, что пациенты с МДС особенно подвержены риску заражения, имеют гораздо меньшую физическую работоспособность, часто бывают уставшими и слабыми. Это ограничивает их повседневную деятельность, часто предотвращая социальные контакты или развитие интересов. Когда возникает переливание крови, пациенты начинают «привязываться» к своему дому. Им трудно планировать более длительные поездки, даже отпуска. Они часто должны появляться в больнице каждые 2-3 недели, где они обычно проводят три дня подряд. В то же время, госпитализация связана с повышенным риском заражения.

Какие другие варианты лечения для пациентов с МДС низкого риска, кроме переливания крови?

Пациенты с МДС низкого риска представляют собой гетерогенную группу как клинически, так и генетически. Пациенты, у которых нет анемии и тромбоцитопении, требуют только наблюдения. Пациенты с определенными цитогенетическими аберрациями (такими как 5q-делеция) являются кандидатами на иммуномодулирующую лекарственную терапию. Этот препарат, используемый в низких дозах, может улучшить функционирование системы эритроцитов и независимость от переливания.

У пациентов с анемией, не связанной с генетическими мутациями, можно использовать агенты, стимулирующие эритропоэз, например, подкожный эритропоэтин. Он наиболее эффективен у пациентов с низким уровнем эритропетина в сыворотке крови на исходном уровне. Эффективность этого препарата может быть увеличена путем добавления гематопоэтических факторов роста, таких как G-CSF. В Польше, однако, это невозможно, потому что они не возвращаются в этом указании.

При МДС низкого риска все еще существует группа пациентов с низкий клеточный мозг. Им может помочь иммуносупрессивное лечение с помощью циклоспорина или антилимфоцитарной сыворотки. Однако стоит подчеркнуть, что практически ни одна форма терапии МДС не является пожизненным лечением и не гарантирует излечение. Однако некоторые методы лечения могут снизить потребность в переливании крови, по крайней мере, на некоторое время.

Будет ли MDS лечиться в будущем?

В настоящее время проводятся клинические испытания ингибитора бета-трансформирующего фактора роста третьей фазы (TGF β), который демонстрирует высокую активность при МДС с меньшим риском по сравнению со стандартными методами лечения эритропоэтином как с точки зрения эффективности, так и продолжительности ответа. Его применение может привести к длительной независимости от переливания. Предварительные результаты обнадеживают. Если они подтвердятся, то этот препарат в будущем может стать препаратом выбора у этой группы пациентов.